¿Puede gantenerumab, el nuevo fármaco de Roche contra el Alzheimer amiloide, ayudar a ralentizar o incluso prevenir el deterioro funcional desde su aparición? El nuevo fármaco -que utiliza un mecanismo similar al recientemente aprobado Aduhelm de Biogen- entrará pronto en la fase 3 de ensayos.

En colaboración con Roche, Charter Research está realizando ensayos con gantenerumab en sus clínicas de Lady Lake y Winter Park, en Florida.

El gantenerumab es una proteína anticuerpo diseñada en laboratorio para atacar las placas amiloides tóxicas relacionadas con la aparición del Alzheimer. Tras adherirse a las proteínas amiloides, los anticuerpos atraen a las células inmunitarias que ayudan a eliminar las placas. Según la hipótesis amiloide del Alzheimer, ralentizar la acumulación de placas mejorará la memoria y la cognición.

La mayoría de los tratamientos contra el Alzheimer que se comercializan hoy en día ayudan a controlar los síntomas, como la pérdida de memoria, pero no atacan la raíz del problema. Roche espera que el gantenerumab sea modificador de la enfermedad, es decir, que pueda detener o ralentizar la progresión de la enfermedad en sí, y no sólo tratar los síntomas.

Hasta ahora, sin embargo, no hay pruebas concluyentes de que el objetivo principal del fármaco -reducir la deposición de placas en el cerebro- altere el curso de la enfermedad.

«No comprendemos la fisiopatología de la enfermedad de Alzheimer, y nos dirigimos a algo que [there is] enorme evidencia que está relacionado con el Alzheimer, pero el papel causal que desempeña, no lo sabemos», explicó el jefe farmacéutico de Roche, Bill Anderson.

El único otro fármaco para el Alzheimer aprobado por la FDA que adopta este enfoque, Aduhelm, de Biogen, recientemente aprobado, está sumido en la controversia sobre su eficacia. (Aunque algunos participantes en el ensayo han cambios positivos subjetivos autodeclarados en su cognición, los datos de eficacia de los ensayos son confusos). Sin embargo, existen algunas pruebas a favor de la hipótesis amiloide en la enfermedad de Alzheimer: Los primeros datos del reciente ensayo de fase 2 de donanemab, un fármaco antiamiloide de Eli Lilly, indican que la reducción de la deposición de placa puede, de hecho, reducir la cognición. modificar el curso de la enfermedad de Alzheimer. (Charter Research también está llevando a cabo ensayos del donanemab de Lilly).

En comparación con otros anticuerpos como Aduhelm, la administración de gantenerumab es más rápida y sencilla, ya que sólo requiere una inyección en lugar de una infusión de una hora de duración.

En 2014, Gantenerumab fracasó en un ensayo clínico de fase 3 que exploraba su eficacia con un tipo específico de alzhéimer, pero Roche comenzó a probarlo de nuevo en 2017 para otros tipos de enfermedad de Alzheimer. El año pasado, un estudio de fase 2/3 descubrió que, si bien el fármaco no lograba prevenir o ralentizar la progresión del deterioro cognitivo en una forma hereditaria de la enfermedad de Alzheimer, modificaba positivamente muchos biomarcadores del Alzheimer.

Según informa Fierce Biotech, Roche cree que la falta de eficacia podría explicarse por una dosis baja o por diferencias con versiones hereditarias de la enfermedad de Alzheimer. Los pacientes de estos primeros ensayos también eran mucho más jóvenes (de 36 a 56 años) que los reclutados para el próximo ensayo (de 60 a 80 años), lo que también puede haber sesgado los resultados.

Roche espera que sus nuevos ensayos -con una dosis más alta de gantenerumab- puedan conducir a mejores resultados.

Los nuevos ensayos de fase 3 compararán gantenerumab con placebo en personas de entre 60 y 80 años, sin deterioro cognitivo, con riesgo de desarrollar Alzheimer en función de biomarcadores presentes en el líquido cefalorraquídeo o hallados en el cerebro mediante técnicas de imagen.

El ensayo hará un seguimiento de 1.200 participantes durante 5 años para determinar si gantenerumab previene o ralentiza la progresión clínica de la demencia. Además, los investigadores evaluarán si el fármaco afecta a distintos aspectos de la cognición o mejora los biomarcadores de la enfermedad. Si el ensayo tiene éxito, el gantenerumab podría recibir una aprobación acelerada a principios de 2022.

Para saber cómo participar en un estudio de investigación clínica sobre la enfermedad de Alzheimer, llame ahora a Charter Research al 352-775-1000 (The Villages) o al 407-337-1000 (Orlando).